还处于临床阶段的美国生物技术公司Intellia Therapeutics（NASDAQ:NTLA）仍然是“木头姐”凯茜·伍德(Cathie Wood)看好的股票。

10月27日，“木头姐”旗下的ARK ETF基金重点投资了科技和生物科技板块。其中金额最大的一笔交易是买入了Intellia Therapeutics Inc的750,115股股票，分别由ARKK和ARKG两只ETF基金持有，总金额达19,202,944美元。此举凸显了ARK对这家基因编辑公司的持续看好。

值得注意的是，当天，Intellia Therapeutics在暂停两项nexiguran ziclumeran(简称nex-z)三期临床试验的给药后，其股价于周一交易中一度暴跌47.6%，收跌42.23%，年内涨幅几乎被抹平。

此次暂停给药，源于MAGNITUDE试验中出现一例严重不良事件报告：一名患者因出现4级肝转氨酶升高及总胆红素升高而住院。该试验旨在评估nex-z用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的疗效与安全性。另一项暂停的试验为MAGNITUDE-2，其研究方向是转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)。

目前，这两项试验的患者入组工作也已暂停。

“木头姐”对Intellia Therapeutics的兴趣始于2016年第四季度，当时首次买入。此后，凯茜·伍德又买入了近30次次，卖出次数仅个位数。不过据估计，她的买入成本较高，目前仍然亏损。

此外，导致Intellia Therapeutics近期暴跌一系列事件，让投资者对“木头姐”的决定有所怀疑。

Intellia Therapeutics是一家市值较小的生物技术公司，专注于创新领域投资的“木头姐”长期持有Intellia的股份，很可能是因为该公司在具有潜在颠覆性的基因编辑技术方面的研究。

Intellia Therapeutics在华尔街也拥有不少拥趸。据报道，该公司目前的平均目标价为32.3美元，这意味着较当前股价有高达131%的上涨空间。即便近期遭遇挫折，Intellia Therapeutics的股价大幅下跌，这一预期依然成立。

Intellia Therapeutics专注于开发罕见病疗法。该公司目前有两款产品正在进行临床试验，均为基于CRISPR技术的药物。其中一款名为Lonvo-z，正在开发用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），这是一种会导致无法预测的肿胀发作的遗传性疾病。

Lonvo-z 或许能一次性治愈这种疾病。作为一种体内基因编辑疗法，它避免了体外疗法中常见的复杂细胞采集和编辑过程，而这些过程往往使得体外疗法难以实施。

Lonvo-z 在早期研究中表现良好，目前正在进行3 期临床试验，预计明年将公布该研究的数据并向监管机构提交申请。

此外，Intellia Therapeutics公司正与Regeneron Pharmaceuticals公司合作开发一种名为nex-z的药物。双方希望nex-z能够治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性，这是一种由转甲状腺素蛋白在体内（心脏或某些器官周围）过度积聚引起的疾病。这会导致一系列健康问题，例如心肌病（心脏无法正常泵血）和多发性神经病（周围神经损伤）。

Nex-z目前正在进行两项3期临床试验：一项针对ATTR淀粉样变性合并心肌病患者，另一项针对多发性神经病患者。然而，该公司近日宣布，由于一名患者出现严重的肝损伤，不得不暂停这两项临床试验。该患者目前仍在接受治疗，但此事引发了人们对Nex-z安全性和能否最终获得监管部门批准的严重质疑。

同时，业内对Intellia Therapeutics的前景有所怀疑。

NTLA股价下跌可能是由于该公司暂停了部分研发项目以及其肺部疾病候选药物NTLA-3001的开发。该公司还裁员27%。这些措施旨在通过精简运营和优先发展后期项目来节省资金。

8月7日，Intellia公布了2025财年第二季度业绩。该公司合作收入较上年同期增长105%，达到1425万美元。这一增长主要得益于Intellia与生物技术巨头Regeneron Pharmaceuticals（REGN）的合作，该合作带来了成本补偿。

由于员工相关费用、股权激励、研究材料和外包服务方面的支出减少，公司本季度支出有所下降。总运营支出从2024年第二季度的1.46亿美元降至2025年第二季度的1.2424亿美元。每股净亏损从2024年第二季度的1.52美元降至2025年第二季度的0.98美元。

截至第二季度末，Intellia 拥有6.3051亿美元的现金、现金等价物和有价证券。该公司预计这些资金足以支撑其运营至2027年上半年，直至预期中的首次商业发布。

这家生物技术公司估计，约有15万名患者患有遗传性血管性水肿（HAE）。鉴于目前针对该疾病的治疗选择有限，Lonvo-z有望成为一款热门药物。事实上，Intellia Therapeutics公司认为，到2028年，Lonvo-z的销售额有望达到50亿美元。然而，与nex-z可能达到的惊人成就相比，Lonvo-z的前景却相形见绌。

Intellia估计全球ATTR淀粉样变性患者人数在25万至50万之间，该制药商认为nex-z到2028年的销售额可能高达120亿美元。

如果这些疗法能达到预期效果，那么现在购买Intellia Therapeutics的股票，未来三年将获得巨额回报。不过，需要先冷静一下。

首先，即便这些药物获得批准，Intellia Therapeutics公司对这些药物销售额的预测也几乎肯定过于乐观。原因之一是基因编辑药物价格不菲，而且让第三方支付机构承担患者的费用并非易事。鉴于其高昂的价格，绝大多数没有医疗保险的患者根本无法负担这些药物。

其次，这些疗法是否真的能够走出临床试验阶段，走向临床应用，尤其是在经历了最近的挫折之后？这也提醒我们，投资临床阶段的生物技术公司存在着巨大的风险。

一方面，如果这家生物科技公司能够解决nex-z的安全问题，并最终获得nex-z和Lonvo-z的批准，且这两款产品能够实现可观的销售额，那么其股价将从目前的水平飙升。另一方面，近期的下跌可能只是个开始。如果nex-z的安全问题持续存在，即使Lonvo-z的研发取得进展，其股价也可能进一步下跌。

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